Сделано в России

Все регионы
РУС
Новости компании

Biocad планирует исследовать первый в РФ препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

30
Biocad планирует исследовать первый в РФ препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Российская биотехнологическая компания Biocad направила в Минздрав РФ документы для разрешения провести клиническое исследование препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом редакции «Сделано в России» сообщили в пресс-службе Biocad.

Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.

Сегодня препарат с аналогичным действием Zolgensma является самым дорогим в мире и стоит 2,125 миллионов долларов.

«На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам», - рассказали в пресс-службе.

Данная терапия является патогенетической. Ожидается, что будет достаточно одной инъекции препарата. Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития нарушений развития двигательных навыков у детей со спинальной мышечной атрофией. Аналогичное действие у Zolgensma: данный препарат является на сегодняшний день самым дорогим в мире, один укол стоит около 2,125 миллионов долларов.

В рамках клинических исследований 1-2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА компания Biocad инвестировала более 4 миллиардов рублей.

Оперативные новости читайте в нашем Telegram-канале

Автор: Екатерина Иванова
Сделано в России // Made in Russia
#сделановроссии

Компании и бренды

0